إعادةُ البصر إلى الفئران بفضل تقنية التحرير الجيني المبتكرة

نجح باحثون في الصين في إعادة البصر إلى فئران مصابة بحالة وراثية تؤدي إلى العمى.

استخدم الفريق، وهو من جامعة ووهان للعلوم والتكنولوجيا Wuhan University of Science and Technology تقنيةً للتحرير الجيني طُورت حديثاً بالاعتماد على تقنية كريسبر لإعادة البصر إلى فئران مصابة بالتهاب الشبكية الصباغي. يمكن أن يحدث المرض بسبب طفرات في أكثر من 100 جين مختلفة. وهو يسبب تحلُّل الخلايا المستقبِلة للضوء في شبكية العين ببطء بمرور الوقت ويؤدي إلى ضعف البصر وفي النهاية إلى العمى. يؤثر المرض حالياً في أكثر من 1 من كل 4,000 شخص.

تُستخدَم تقنيات التحرير الجيني لإعادة البصر إلى فئران مصابة بأمراض وراثية، ولكن فقط تلك التي تؤثر في الخلايا المرتبطة بالمستقبِلات الضوئية، وليس المستقبِلات الضوئية نفسها.

قال كاي ياو Kai Yao، الأستاذ من جامعة ووهان للعلوم والتكنولوجيا: ”القدرة على تحرير جينوم خلايا الشبكية العصبية، وخاصة المستقبِلات الضوئية غير السليمة أو المحتضرة، ستوفر أدلة أكثر إقناعاً للتطبيقات المحتملة لأدوات تحرير الجينوم هذه في علاج أمراض مثل التهاب الشبكية الصباغي“.

استهدف الباحثون طفرةً في الجين الذي يُشفر إنزيماً يسمى PDE6، باستخدام نظامٍ يعتمد على تقنية كريسبر CRISPR طُوِّر حديثاً ويسمى PESpRY. يمكن برمجة هذا النظام لتصحيح عديد من أنواع الطفرات المختلفة عن طريق اقتطاع تسلسلات محددة من الحمض النووي DNA في أي نقطة على الجينوم.

من خلال استهداف الجين المتحور، نجح الباحثون في إعادة الوظيفة الطبيعية للإنزيم وتفادي موت المستقبِلات الضوئية للفئران. الفئران التي عُولجت احتفظت ببصرها في سن الشيخوخة وتمكنت من الخروج من المتاهات بنجاح تقريباً مثل الفئران السليمة.

على الرغم من أن الدراسة كانت ناجحة، فإنه يتعين الاضطلاع بمزيد من العمل قبل تجربة النظام على البشر، كما يقول الباحثون.

كيف تعمل تقنية كريسبر؟

1. يُنشئ العلماء تسلسلاً جينياً يسمى ”دليل الحمض النووي الريبي RNA“ مطابقاً للحمض النووي DNA الذي يريدون استهدافه.

2. يُضاف هذا التسلسل إلى خلية مع إنزيم Cas9 الذي يعمل مثل مقص لقص التسلسل المستهدف بعد تثبيت دليل الحمض النووي الريبي عليه.

3. بمجرد إكمال وظيفتهما، يغادر دليل RNA والإنزيم Cas9 المقطع ويمكن إضافة تسلسُل الحمض النووي DNA الجديد.